Tế bào gốc là một lựa chọn điều trị mới trong y học. Tế bào gốc được sử dụng ngày càng nhiều để điều trị bệnh. Trong thực tế, ngành khoa học nghiên cứu tế bào gốc đã thúc đẩy một thời đại mới của y học được gọi là y học tái tạo. Trong những năm gần đây, y học tái tạo đã trở thành một cuộc cách mạng mới trong điều trị bệnh, đặc biệt là với việc sử dụng các thuốc tế bào gốc. Thuốc gốc tế bào gốc là các sản phẩm chứa tế bào gốc sống được sử dụng làm thuốc cho các bệnh cụ thể. Không giống như quy trình cấy ghép tế bào gốc tự thân, các sản phẩm thuốc gốc tế bào là những sản phẩm “sẵn sàng sử dụng” hay còn gọi là “off-the-shelf” nghĩa không cần phải thêm thao tác nào nữa để xử lí tế bào trước khi sử dụng tế bào gốc.

Một loại thuốc được định nghĩa là bất kỳ chất nào khác thực phẩm, khi hít, tiêm, hút, tiêu thụ, hấp thụ qua miếng dán trên da hoặc tan dưới lưỡi gây ra sự thay đổi về sinh lý trong cơ thể. Trong dược phẩm, thuốc (hoặc dược phẩm) là một chất được sử dụng để điều trị, ngăn ngừa hoặc chẩn đoán bệnh hoặc để thúc đẩy sự lành bệnh. Theo định nghĩa này, một loại thuốc phải đáp ứng một số tiêu chí, chẳng hạn như có chỉ định để điều trị bệnh và là một sản phẩm có phạm vi sử dụng cụ thể. Do đó, theo định nghĩa, các loại thuốc tế bào gốc là các sản phẩm dựa trên các tế bào gốc được chỉ định để điều trị, chữa bệnh, ngăn ngừa hoặc chẩn đoán bệnh hoặc để thúc đẩy sự lành bệnh.

Hình 1. Công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” và thuốc tế bào gốc (stem cell drug) trong Y học tái tạo. Thuốc tế bào gốc là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” trong lĩnh vực y học tái tạo; được ví như điện thoại thông minh là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ di động.

            Thuốc tế bào gốc là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf”. Công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” là công nghệ cốt lõi và đang phát triển mạnh mẽ. Người ta đang ví công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” như công nghệ trí tuệ nhân tạo và di động. Sản phẩm tiêu biểu của công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” là thuốc tế bào gốc (stem cell drugs) giống như điện thoại thông minh là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ trí tuệ nhân tạo và di động. Sự khác biệt giữa công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” và công nghệ tế bào gốc truyền thống được trình bày trong Bảng 1.

              Là sản phẩm của công nghệ tế bào gốc off-the-shelf, hầu hết thuốc tế bào gốc được sử dụng trong các quy trình cấy ghép điều trị đồng loài. Tuy nhiên, có sự khác biệt lớn giữa quy trình ghép tế bào gốc đồng loài và các thuốc tế bào gốc. Sự khác biệt lớn nhất giữa chúng là thuốc tế bào gốc là một sản phẩm, trong khi quy trình cấy ghép tế bào gốc đồng loại là một thủ thuật hay quy trình sử dụng tế bào gốc đồng loài.

Bảng 1. So sánh đặc điểm của 2 công nghệ: công nghệ tế bào gốc thường và công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf”

              Công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” được bùng nổ bởi sự ra đời của sản phẩm thuốc tế bào gốc đầu tiên thế giới được chính phủ Canada cấp phép lưu hành trong điều trị bệnh mảnh ghép chống kí chủ (GVHD) vào năm 2012, đó là Prochymal (do công ty Osiris Therapeutic, Canada nghiên cứu và sản xuất). Tiếp theo đó, sự ra đời của nhiều sản phẩm khác của một số quốc gia, trong đó phải kể đến như Cartistem (Hàn Quốc), Cupistem (Hàn Quốc), Temcell HS (Nhật)… Đến nay, một số quốc gia đã phát triển thành công công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” bao gồm Mĩ, Nhật, Hàn Quốc, Canada, Úc, Trung Quốc, Ấn Độ và Đức. Tuy nhiên, chỉ có ba quốc gia Canada, Hàn Quốc và Nhật Bản có sản phẩm được phép lưu hành trong nước. Những sản phẩm thuốc tế bào gốc của các quốc gia này đang được xuất khẩu rộng rãi trên thế giới. Ví dụ sản phẩm Prochymal của Canada đã xuất khẩu đến 12 quốc gia (kể cả Mĩ) nhằm sử dụng trong điều trị các bệnh mảnh ghép chống kí chủ. Bên cạnh lợi ích kinh tế mang lại từ việc này, Prochymal đang cung cấp một thuốc mới trong điều trị bệnh này.

            Viện Tế bào gốc bắt đầu tiếp cận công nghệ thuốc tế bào gốc từ năm 2012. Đến nay, Viện Tế bào gốc đã làm chủ các công nghệ cốt lõi của công nghệ thuốc tế bào gốc. Các sản phẩm thuốc tế bào gốc của Viện thường sử dụng tế bào gốc từ mô mỡ, từ dây rốn hay máu dây rốn; cũng như các exosome và túi tiết từ quá trình nuôi cấy các tế bào gốc này.

            Viện đã nghiên cứu và phát triển thành công các sản phẩm thuốc tế bào gốc như: Cartilatist, Modulatist, Skinatist và Vasculatist. Sản phẩm Cartilatist là sản phẩm thuốc tế bào gốc đầu tiên của Viện, ứng dụng trong quy trình điều trị thoái hoá khớp, thoái hoá đĩa đệm cột sống. Modulatist là sản phẩm sử dụng trong quy trình điều trị các bệnh lí viêm mạn tính và cấp tính như bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính, bệnh đái tháo đường… Trong khi đó Vasculatist là sản phẩm sử dụng các tế bào và yếu tố kích thích tái tạo mạch máu trong bệnh lí tắc mạch. Sản phẩm Skinatist là một thế hệ sản phẩm khác với các sản phẩm còn lại. Skinatist chứa các túi tiết từ tế bào gốc, không chứa tế bào gốc. Sản phẩm này sử dụng trong quy trình điều trị bỏng, loét lâu lành, loét đái tháo đường.

            Xem thêm thông tin sản phẩm trong brochure thuốc tế bào gốc của Viện.