Động kinh là một nhóm các tình trạng thần kinh, đặc trưng bởi cơn co giật do hoạt động thần kinh vỏ não quá mức và bất thường và ảnh hưởng đến hàng chục triệu người trên toàn thế giới. Số lượng thuốc chống động kinh gia tăng và sự kết hợp của chúng nhằm mục đích ngăn chặn các kênh natri hoặc canxi hoặc các mục tiêu khác để giúp chấm dứt cơn động kinh. Vì hiệu quả điều trị của thuốc chống động kinh (AEDs) được giới hạn trong khoảng 20% ​​-40% bệnh nhân, các phương pháp thay thế như liệu pháp tế bào được coi là một cách tiếp cận có triển vọng. Liệu pháp tế bào gốc đã sớm chứng minh hiệu quả ở nhiều động vật và con người.

Các kết quả trên mô hình động vật ủng hộ liệu pháp tế bào gốc cho điều trị chứng động kinh: các loại tế bào gốc, bao gồm tế bào gốc thần kinh, tế bào gốc phôi thai, bào thai và các tế bào gốc trung mô đã được sử dụng trong  mô hình động vật động kinh với một số mức độ thành công. Tiềm năng điều trị của các tế bào gốc có thể được tăng cường bằng các công cụ kỹ thuật tiên tiến như đóng gói tế bào, điều chỉnh chế độ nuôi cấy và biến đổi di truyền.

Chức năng chính của tế bào gốc trung mô tủy xương (MSCs) là để hỗ trợ việc tạo máu và tạo tế bào gốc tạo máu, và cung cấp các tế bào có nguồn gốc trung tính như tế bào xương, tế bào sụn và tế bào mỡ. Việc chuyển biệt hoá (transdifferentiation) làm cho chúng có nhiều hứa hẹn cho điều trị các bệnh thần kinh. Đặc biệt, việc cấy ghép MSC thường làm giảm số lần co giật và bảo toàn neuron tốt hơn.

Trong nghiên cứu này, nhóm nghiên cứu đề xuất một phương pháp điều trị cho bệnh nhân động kinh có triệu chứng kháng thuốc bằng cách truyền MSC vào tĩnh mạch và trong màng cứng. Nghiên cứu sử dụng các tế bào gốc tự thân thu từ tuỷ xương.

Mục tiêu của nghiên cứu là đánh giá tính an toàn và hiệu quả ban đầu của việc kết hợp sử dụng truyền MSC tự thân và AED thông thường trong các bệnh nhân bị động kinh.

Các bệnh nhân được thu tuỷ xương. Sau đó, tế bào gốc trung mô từ tuỷ xương được phân lập, nuôi cấy và tăng sinh. Các tế bào sau khi kiểm tra được huyền phù trong nước muối với 5% huyết thanh tự thân và truyền tĩnh mạch và bơm vào màng cứng. Khoảng 70 triệu tế bào được đưa vào mỗi bệnh nhân.

Kết quả cho thấy  ghép MSC được dung nạp tốt và không gây ra bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào. Tần suất co giật, lên cơn động kinh được chỉ định là kết quả chính và được đánh giá sau 1 năm. 3 trong số 10 bệnh nhân trong nhóm điều trị MSC đạt được sự thuyên giảm rõ rệt (không có cơn co giật kéo dài từ 1 năm trở lên), và 5 bệnh nhân khác từ không đáp ứng với AED đã trở thành đáp ứng với AED, trong khi chỉ có 2 trong số 12 bệnh nhân đáp ứng trong nhóm đối chứng (khác biệt có ý nghĩa, P = 0,0135) .
Như vậy, liệu pháp MSC có đặc tính điều hòa miễn dịch duy nhất và là một ứng cử viên an toàn và hứa hẹn cho liệu pháp tế bào ở bệnh nhân động kinh kháng AED.

(Phạm Vũ)

Xem thêm tại:

http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1896112617300238